Давно выпущенное лекарство оказалось эффективным против БАС
Старое лекарство может помочь в лечении бокового амиотрофического склероза. К такому выводу пришли ученые из Университета Ливерпуля в Великобритании.
Уже давно выпущенное на рынок лекарство может помочь в терапии некоторых разновидностей наследственного бокового амиотрофического склероза. МедикФорум напоминает, что БАС является неизлечимым и неуклонно прогрессирующим заболеванием, атакующим нервы, которые контролируют движения. В течение нескольких лет пациенты теряют контроль над своим телом и усаживаются в инвалидную коляску, а средний срок от момента постановки диагноза до смерти составляет от 3 до 5 лет. Наследственная разновидность бокового амиотрофического склероза представляет собой редкую форму этой болезни. С ней сталкиваются от 5 до 10% пациентов, и к ним недуг передается через родственников.
Ученые выяснили, что приблизительно 20% случаях наследственного БАС вызывается мутациями в гене, который кодирует белок под названием SOD1. Когда ген SOD1 мутирует, то процесс сборки белка нарушается, и некоторые его отрезки выпадают. В результате белок оказывается структурно нестабильным, что приводит к скоплениям белковых масс в двигательных нейронах. От этого нейроны умирают, и это развивает симптомы БАС.
Исследователям благодаря использованию кристаллографии, масс-спектрометрии и внутриклеточных NMR- технологий удалось обнаружить, что открытое ещё в 1980 годы лекарство из класса нейропротекторов под названием эбселен может стать средством лечения самых разных расстройств нервной системы. В частности, этот препарат восстанавливает некоторые пропущенные отрезки в деле сборки SOD1, включая димеризацию и связывание цинка. Теоретически препарат может предотвратить скопления SOD1 в сгустки, которые вызывают БАС.