30.07.2017

Российский препарат от миелоидного лейкоза признан в США

Впервые препарат, полностью разработанный в России, получил орфанный статус в США.

Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) признало уникальность препарата PF-114 для лечения миелоидного лейкоза (включая его резистентные формы с мутацией T315I), разрабатываемого резидентом кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», компанией «Фьюжн Фарма», а также значимость проводимого исследования. Полученный препаратом статус гарантирует повышенное к нему внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки со стороны FDA.

Кирилл Каем, и.о. старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», подчеркнул, что разработка инновационных лекарственных препаратов – длительный процесс и преодоление каждого этапа – победа для команды разработчиков. «Я счастлив поздравить компанию “Фьюжн Фарма” с признанием значимости проекта со стороны FDA. Разработка резидента «Сколково» стала первой инновационной российской разработкой, получившей такой статус в США. Мы давно поддерживаем этот проект и желаем компании успешного прохождения всех этапов регистрации препарата», – говорит Кирилл Каем.

Признание орфанного статуса регулятором – это один из ключевых моментов для клинического этапа разработки PF-114, считает к.х.н. Гермес Чилов, генеральный директор компании «Фьюжн Фарма» и один из разработчиков PF-114. Он также подчеркнул уникальность проекта: «PF-114 – первый таргетный препарат, разработанный целиком в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами».

В настоящее время компания проводит 1-ую фазу клинического исследования молекулы PF-114, селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ). Изучается безопасность и эффективность препарата у резистентных пациентов, идет поиск оптимальной переносимой дозы препарата. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге. «В дальнейшем мы планируем проведение II фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в Европе, США и России», – делится планами Гермес Чилов.

В настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с мутацией Т315I, который, к сожалению, не зарегистрирован в России, говорит д.м.н., профессор Анна Туркина, заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114. По ее словам, предварительные доклинические исследования убедительно показали, что PF-114 высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств, а также эффективен в отношении мутации Т315I.

«Есть основания надеяться, что препарат PF-114 продемонстрирует низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ», – подчеркивает профессор Туркина.

Источники:

1. polit.ru