НОВОСТИ    БИБЛИОТЕКА    ССЫЛКИ    О САЙТЕ

12.12.2017

Новый препарат замедляет развитие болезни Хантингтона

Первые результаты испытаний свидетельствуют, что экспериментальное лекарство способно замедлить развитие болезни Хантингтона, наносящей непоправимый ущерб мозгу. Препараты, используемые в данный момент, помогают лишь смягчить симптомы этой болезни, но не влияют на ее течение.

Новый препарат замедляет развитие болезни Хантингтона
Новый препарат замедляет развитие болезни Хантингтона

Болезнь Хантингтона (Гентингтона) возникает из-за мутации в одном гене, контролирующем важный для функционирования нервной системы белок. Данный ген содержит довольно много идущих подряд троек нуклеотидов CAG (цитозин, аденин, гуанин). Когда число таких троек превышает 36, у человека начинаются проявления болезни. Причем от числа избыточных повторов зависит тяжесть заболевания. Обычно болезнь Хантингтона диагностируется в возрасте старше 30 лет. У больных наблюдаются перепады настроения, гнев и депрессия, характерны случаи непроизвольных беспорядочных движений (гиперкинезы), постепенно они учащаются, нарушается координация движений, появляются расстройства речи и сна, затем возникают когнитивные расстройства, проблемы с памятью, психические нарушения. С момента появления первых симптомов продолжительность жизни больного составляет около 15–20 лет.

Новый препарат, получивший название Ionis-HTTRx, разработан калифорнийской биотехнологической компанией Ionis Pharmaceuticals. Он представляет собой синтетическую одиночную нить ДНК, перехватывающую молекулу РНК, которая должна доставить в рибосомы информацию с мутантного гена. Благодаря этому синтез дефектного белка снижается, а значит, задерживается развитие болезни. В мозг препарат попадает с помощью инъекции в спинномозговую жидкость.

В испытаниях препарата участвовали 46 мужчин и женщин с разными стадиями болезни, живущие в Великобритании, Германии и Канаде. Пациентам были проведены четыре спинальные инъекции в течение месяца с увеличением дозы препарата. После приема концентрация дефектного белка в спинномозговой жидкости снижалась пропорционально дозе. Хотя данное испытание было слишком маленьким и недостаточно продолжительным, чтобы показать, улучшаются ли клинические симптомы, но оно дало основание для организации более масштабных испытаний. Если они окажутся успешными, возможно, препарат можно будет применять для регулярных инъекций, предотвращая проявление симптомов болезни у носителей мутантного гена.


Источники:

  1. polit.ru



Учёные создали прибор для распознавания вкуса и токсичности лекарств

Витаминные и минеральные добавки показали свою бесполезность

Новое чудо-лекарство от мигрени нужно колоть всего раз в месяц

Комары помогут создать новые средства против тромбов

Открыт новый класс антибиотиков

Небольшие дозы виагры снижают риск рака

Ученый изобрел аспирин для своего больного отца

Названы 5 наиболее опасных для сердца медикаментов

Иммунологи предсказывают действенность лекарств

Разработан «шприц» из Star Trek для инъекций без игл

Изучены противоопухолевые свойства препарата «Антабус», использовавшегося для лечиния алкогольной зависимости

«Умный» бинт вводит в организм лекарства по расписанию

Российский препарат от миелоидного лейкоза признан в США

Ученые предупредили об опасности неправильного приема антибиотиков

Средство для иммунитета признано лекарством от рака

Синтезирован суперантибиотик, к которому не вырабатывается резистентность

Биологам удалось увеличить долю лекарственных веществ в клетках растений

Одновременный прием болеутоляющих и снотворного вызывает передозировку

Витамин С оказался безопасным средством лечения рака

Хинное дерево и Вторая мировая война



© Злыгостев Алексей Сергеевич, 2010-2018
При копировании материалов проекта обязательно ставить активную ссылку на страницу источник:
http://pharmacologylib.ru/ 'PharmacologyLib.ru: Библиотека по фармакологии'

Рейтинг@Mail.ru